Roberto Gambari

Migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da talassemia. E’ questo l’obiettivo primario di un nuovo progetto di ricerca che vede protagonista l’Università di Ferrara, nato grazie ad un accordo di collaborazione tra il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie di Unife, la Società non profit Rare Partners (www.rarepartners.org), e Wellcome Trust, Fondazione di beneficenza dedicata al sostegno di ricerche nel campo della salute umana e animale del Regno Unito (www.wellcome.ac.uk).

Grazie ad un finanziamento di Wellcome Trust, la ricerca riguarderà la caratterizzazione di molecole in grado di indurre emoglobina fetale (HbF) in modelli preclinici capaci di predire la risposta terapeutica.

Lo studio, della durata di 12 mesi,  sarà condotto e coordinato da Roberto Gambari, professore di Biochimica Applicata di Unife insieme ai suoi collaboratori che da più di 15 anni lavorano in questo settore, da sempre sostenuti dall’Avlt, Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia e da Marco Prosdocimi, managing director di Rare Partners.

“Il trattamento della beta-talassemia – ci spiega Gambari – può essere considerato un importante fabbisogno terapeutico, poiché la talassemia è tuttora una malattia senza un adeguato trattamento. La sopravvivenza di persone affette da questa patologia è aumentata negli ultimi anni in molti paesi, anche in pazienti che necessitano di trasfusioni, ma la qualità della vita è tuttora scarsa e le complicanze causate dalle frequenti trasfusioni rappresentano un problema importante. Dal punto di vista teorico, il concetto di miglioramento della qualità della vita e della sopravvivenza attraverso l’aumento di HbF, trova un’ampia accettazione, tuttavia questa strategia è tuttora di limitata applicazione pratica per la mancanza di farmaci e di modelli pre-clinici in grado di selezionare i pazienti più appropriati sui quali iniziare un trattamento basato sull’induzione di emoglobina fetale”.

Scopo di questo progetto, come sottolinea Gambari…“è promuovere il trasferimento delle conoscenze e dei risultati preclinici all’applicazione clinica in un tempo relativamente breve. Tra i diversi farmaci potenzialmente utili per il trattamento della talassemia, il nostro team concentrerà l’attenzione sulle molecole che potrebbero essere testate a breve in studi clinici”.