La ricerca e l’esperienza clinica ferrarese si confermano protagoniste nel campo dell’ematologia. È arrivato infatti il via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco alla rimborsabilità di pirtobrutinib, nuova terapia destinata ai pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria già trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (Btk).

Ad evidenziare il valore della novità terapeutica è Antonio Cuneo, professore ordinario di Ematologia dell’Università degli Studi di Ferrara e direttore della Sezione di Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Arcispedale Sant’Anna di Ferrara, che sottolinea come “per i nostri pazienti, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un’importante e innovativa opzione che arricchisce il panorama terapeutico della Llc ricaduta o refrattaria”.

La decisione di Aifa, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende disponibile il farmaco per una patologia che rappresenta la forma di leucemia più frequente negli adulti occidentali. In Italia si stimano circa 3mila nuovi casi ogni anno, mentre in Emilia-Romagna le nuove diagnosi sarebbero circa 250 all’anno.

“La novità risiede nel suo meccanismo di azione, unico e reversibile, che lo rende efficace anche nei casi di resistenza agli altri inibitori di Btk”, spiega ancora il professor Cuneo. Pirtobrutinib agisce infatti come inibitore non covalente della proteina Btk, riuscendo a legarsi al bersaglio biologico con modalità differenti rispetto ai farmaci di prima e seconda generazione.

La leucemia linfatica cronica è un tumore del sangue caratterizzato dall’accumulo di linfociti B patologici nel sangue periferico e negli organi linfoidi. Colpisce prevalentemente persone anziane: l’età media alla diagnosi è di circa 70 anni e quasi il 40% dei casi riguarda pazienti oltre i 75 anni.

Determinanti per l’approvazione sono stati i risultati degli studi clinici Bruin e Cll-Bruin 321, che hanno dimostrato l’efficacia della terapia anche in pazienti fortemente pretrattati e con prognosi sfavorevole, evidenziando una superiorità rispetto agli standard terapeutici di riferimento.

“I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib, terapia somministrata per via orale e in via continuativa, garantisce un’efficacia significativa in pazienti con Llc recidivante o refrattaria; efficacia accompagnata da un’ottima tolleranza”, sottolinea ancora Cuneo. “Avere la rimborsabilità in Italia di questa opzione consente una gestione più flessibile e mirata del percorso terapeutico, offrendo ai pazienti un miglioramento significativo della qualità di vita e una risposta più duratura nel tempo”.

Soddisfazione anche da parte di Lilly. “Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.

Pirtobrutinib era già rimborsato in Italia dall’ottobre 2024 per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario. Ora si amplia dunque il campo di utilizzo anche alla leucemia linfatica cronica, aprendo nuove prospettive terapeutiche per i pazienti italiani.