Una nuova terapia genica sperimentale è stata eseguita al S. Anna di Cona per il trattamento della maculopatia legata all’età. La prima paziente sottoposta a questa procedura è stata una signora di 76 anni affetta da questa patologia (nella forma di tipo “umido”), una delle principali cause di perdita visiva negli anziani.

La malattia interessa più di un milione di soggetti solo in Italia e compromette la visione centrale, con un impatto significativo sulle normali attività della vita quotidiana come la lettura e la guida. La forma “umida” della patologia è meno comune (circa il 15% dei casi) ma è anche la più aggressiva, ed è causata dalla formazione di vasi sanguigni anomali al di sotto della retina.

La terapia è stata somministrata durante un intervento chirurgico eseguito dal professor Marco Mura – professore ordinario di Malattie dell’Apparato Visivo e direttore dell’Unità Operativa di Oculistica dell’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Ferrara. “Fino a oggi la maculopatia umida – evidenza il professor Mura – è stata trattata con iniezioni intravitreali di farmaci detti anti-Vegf. Si tratta di una terapia efficace che richiede tuttavia di sottoporsi a iniezioni fatte all’interno dell’occhio con cadenza mensile, spesso per il resto della vita. Questo comporta un notevole impegno sia per i pazienti che per le strutture sanitarie. Da qui la necessità di sviluppare nuove terapie che riducano o eliminino il carico delle continue punture intravitreali”.

La terapia genica in corso di sperimentazione a Ferrara prevede la somministrazione di un vettore virale che trasporta nelle cellule del paziente le istruzioni genetiche per la produzione delle proteine anti-Vegf. Le cellule della retina diventano in grado di produrre in maniera autonoma queste proteine, eliminando la necessità di iniettarle nell’occhio a cadenza mensile. L’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara è tra i primi centri in Europa a partecipare a questa sperimentazione che è stata avviata negli Usa e adesso estesa anche ai paesi europei.

“Questa terapia – conclude il professionista – rappresenta un grande passo in avanti nella cura della maculopatia. Il farmaco sperimentale viene iniettato nello spazio sotto-retinico durante un intervento chirurgico di vitrectomia eseguito in anestesia locale. L’obiettivo è quello di conservare la vista dei pazienti con un singolo intervento. I risultati della sperimentazione sono promettenti, ma bisognerà aspettare la fine dello studio per valutare l’efficacia nel lungo termine di questa nuova terapia”.